2.4 CD133

CD133是在各种实体瘤中过表达的五聚糖跨膜糖蛋白，在50％的HCC高表达 ^[21]。Kohg等人报道称，CD133细胞只存在于肝癌组织中，而不存在于非癌肝组织中，并且CD133在肝癌细胞中的表达可能诱导肝癌细胞的生长和转移， CD133的高表达通常与较高阶段的癌症等级、较差的患者预后相关联^[22]。CD133已被证实是参与癌症干细胞和内皮祖细胞肿瘤转移和复发的标志物 ^[23]。

接受CD133-CAR T治疗的HCC患者中位生存期为7个月，明显高于一线治疗无效的晚期HCC患者(4个月)。CD133-CAR T重复输注后，可使无法对一线治疗产生反应的患者获得相对较长的稳定期，同时通过重复注射能够有效改善CAR T细胞治疗的持久性，使CD133-CAR T细胞可以在体内长期生存，而CAR基因的持久性也可以有效实现疾病清除和防止复发的作用 ^[24]。在II期临床试验，CD133-CAR T细胞在晚期HCC中具有较好的抗肿瘤活性和可控的安全性。该研究结果表明总生存期的中位数为12个月，无进展生存期的中位数为6.8个月。