罕见病用药是指用来治疗、诊断、预防罕见疾病的药物^[9]，也称为“孤儿药”。由于罕见病患者总人数占比少、地理分布分散、临床样本可获得性缺失、药物所需研发区间长、投资费用高、收益极微、成功率低等诸多因素，很多医药企业对孤儿药的研发望而生畏。截至2020年11月，收录于《第一批罕见病目录》内的121种罕见病中有75种罕见病“有药可医”^[10]，在美国、欧盟及日本等区域有通过批准的相应适应症药物上市销售。遗憾的是，这其中有19种罕见病用药并未在我国批准上市，存在“境外有药，境内无药”的情况^[10]。同时已经上市的罕见病用药只有一少部分纳入了国家医保谈判目录中，未纳入的罕见病用药大多都需要支付高昂的治疗费用，存在“有药用不起”的情况。我国国谈工作始于2015年，同年在国务院办公厅印发的《关于完善公立医院药品集中采购工作的指导意见》（国办发〔2015〕7号）^[11]中提到“对部分专利药品、高价药品、独家生产药品建立公开透明、多方参与的价格谈判机制，合理降低药品价格”。