对于进展期MPN患者芦可替尼10-20mg bid d1-28(视患者血小板水平调整芦可替尼剂量)口服治疗,联合小剂量地西他滨 10mg/m2 d8-12 静滴。每28天一循环,治疗过程中评估患者指标变化情况。因目前尚未建立有效的MPN-AP/BP缓解标准,监测指标参照 John O. Mascarenhas教授等人在2期临床试验中提出标准[4],使用修改后的Cheson标准进行缓解评估:CR定义为外周血原始细胞为0%、白细胞≥4×109/L、血红蛋白≥10g/L、血小板≥100×109/L;CRi定义为外周血原始细胞为0%且外周血细胞计数未完全恢复;PR定义为外周血原始细胞减少≥50%(与血细胞计数无关)。
上述患者中5例为PMF患者,2例ET,1例PV后继发PMF。经治治疗后综合评估均未达CR状态,3例患者达CRi,输血依赖;2例PR;3例NR。其中1例患者因食管胃底静脉曲张,消化道大出血死亡,2例患者因脾亢早期切脾治疗后,化疗过程中合并重症感染,感染性休克死亡,1例患者ET转化,后因肺动脉栓塞死亡。其余患者耐受性尚可。